华夏时报（www.chinatimes.net.cn）记者 孙梦圆 于娜 北京报道
跨国制药巨头，正在罕见病领域加码布局。
美东时间10月3日，阿斯利康旗下罕见病业务子公司Alexion Pharmaceuticals（下称“亚力兄制药”）宣布以6800万美元（约4.84亿元人民币）的价格收购临床阶段基因公司 LogicBio Therapeutics。同一天，辉瑞宣布以116亿美元收购Biohaven公司，短短两天后，辉瑞再次宣布以54亿美元收购GBT公司，这被外界解读为辉瑞开始在生物制药领域寻找新资产以扩充管线，抢占罕见血液学领域。
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事实上，默沙东、诺华制药和葛兰素史克在最近一年纷纷在罕见病领域斥巨资收购，而国内药企如北海康成、博雅辑因、康蒂尼药业、上海众强药业、曙方医药、德益阳光也正积极布局罕见病研发管线。
“近年来，罕见病成为热门的投资领域，动辄高达数百亿美元的并购案屡见不鲜。”沙利文医疗行业高级咨询总监李谦在接受《华夏时报》记者采访时表示，药企会面临产品专利过期的危机，需扩充产品管线，以实现企业持续增长的目的，并购是其中一种解决方案。而资本不断涌入，将推动罕见病产业的发展，更多罕见病患者将获益于其中。
加码布局
近日，阿斯利康及其子公司亚力兄制药宣布收购LogicBio Therapeu。据悉，此次收购，LogicBio将带来独特的技术、经验丰富的罕见病团队，以及临床前开发的专业知识，以支持亚力兄制药在基因组药物方面的发展。
公开资料显示，LogicBio成立于2014年，是一家位于马萨诸塞州莱克星顿的处于临床阶段的基因组药物公司，治疗包括罕见病在内的多种遗传疾病，现阶段主要专注于为患有罕见病的儿童患者开发新型基因疗法。
LogicBio开发了用于传递和插入基因以解决遗传病的技术平台，以及用于改进病毒载体制造过程的平台。这些平台，再加上LogicBio经验丰富的团队和亚力兄与阿斯利康的进步，将推动未来的科学可能性和治疗罕见遗传病的下一代药物。
亚力兄制药首席执行官马克·杜诺耶表示：“拟议收购LogicBio对我们日益增长的基因组医学研究是一个重大发展。LogicBio的人员、经验和平台通过将一流的技术和专业知识添加到我们的基因组医学战略中，提供了新的科学能力。自去年收购以来，亚力兄和阿斯利康之间的科学合作一直是一个重要的关注领域，LogicBio的加入将扩大这项基础工作。”
无独有偶，另一家跨国制药巨头辉瑞，分别在10月3日和5日，宣布以116亿美元收购Biohaven公司、以54亿美元收购GBT公司。
据了解，Biohaven是一家神经系统疾病药品开发公司，主打的偏头痛药物Nurtec ODT在2022年第一季度净营收达1.24亿美元，辉瑞的此次收购主要就是为了拿下这款药。收购完成后，Biohaven公司的肌萎缩侧索硬化症和强迫症的医疗业务将被分拆为新Biohaven。这次收购是2022年全球最大的医药并购案之一。
GBT公司成立于2011年，主攻镰状细胞病的治疗药物研发。2019年，GBT的镰状细胞病治疗药物Oxbryta在美国获批，另还有两款药物处于3-4期的临床阶段。辉瑞这次收购将加强它在罕见病领域的业务。
事实上，近年来，在政策扶持和市场需求下，各大药企正加速布局罕见病领域。
今年早些时候，葛兰素史克率先发力。2022年4月，葛兰素史克以19亿美元收购罕见癌症靶向治疗公司Sierra。Sierra Oncology专注于罕见肿瘤靶向疗法开发，其主要候选产品momelotinib已在今年6月向美国FDA递交治疗骨髓纤维化的新药上市申请，有望于2023年在美国上市。同时，葛兰素史克预计将于2022年下半年在欧洲提交该产品的新药审批申请。
2021年11月，默沙东宣布以115亿美元完成对罕见病新药研发公司Acceleron Pharma的收购，据悉，Acceleron是一家处于临床阶段的生物制药公司，专注于抗癌药和针对罕见病的罕见药的研发。
2021年12月，默沙东再次收购专注于罕见神经炎症疾病的药物研发公司Chord Therapeutics，借助本次并购，默沙东将获得治疗视神经脊髓炎谱系障碍（NMOSD）和重症肌无力（MG）的管线药物CRD1，进一步加强罕见病领域布局。
2021年12月，诺华制药宣布收购神经科学药物开发商Cadent Therapeutics，收购金额最高将达7.7亿美元。作为收购的一部分，诺华获得了Cadent的罕见病产品CAD-9303和CAD-1883，其中CAD-9303用于精神分裂症，CAD-1883用于运动障碍（例如小脑共济失调）。
更早些时候，2019年1月8日，武田制药斥资640亿美元收购美国夏尔公司，成为罕见病第一巨头。
并购蓝海
罕见病，也叫“孤儿病”，是指那些发病率极低的疾病，一般为慢性、严重性疾病，常危及患者生命。据美国罕见疾病组织(NORD)官网，目前全球已知的罕见病超过70000种，罕见病患者人数已超过3亿，其中50%患者是儿童。
由于适用人群少、研发成本高，药企很少投入资金进行研发生产，因此，罕见病药物也被称为“孤儿药”。
沙利文《2022中国罕见病行业趋势观察报告》指出，近年来，资本不断涌入罕见病药物研发、创新生物技术平台、互联网科技以及创新医疗服务领域等，推动了罕见病生态圈的构建，各资源相互协同，为罕见病产业链注入了活力。
四川天府健康产业研究院首席专家孟立联在接受《华夏时报》记者采访时指出，罕见病看起来人群规模不小，但罕见病是所有罕见的病的总称，每一种罕见的病的人群数量并不是很大。患罕见的病的都需要得到有效的药物，这是他们的权利，也是国家、企业和有关方面的义务。随着各方面条件的逐步具备，罕见病药物开发得到重视，各路资本也逐步进入罕见病领域，这是各方面共同关注、共同期待的结果。
海南博鳌医疗科技有限公司总经理邓之东在接受《华夏时报》记者采访时表示，全球范围内，罕见病患者总数已超过3亿人，我国罕见病患病人数约为2000万，且每年新增患者人数超过20万，预计到2024年，全球罕见病用药市场规模将达到2420亿美元。
他进一步指出，近年来，罕见病用药研发已成为国际新药研发的重要领域，社会关注、政策支持，罕见病药物市场未来可期。
见习编辑：颜源 主编：陈岩鹏
